Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a University of Massachusetts (UMass) Chan Medical School kutatócsoportjának, hogy folytassa a második generációs, kísérleti AAV génterápia 1/2. fázisú klinikai vizsgálatát GM2 esetében.
Ez a jelentős előrelépés nem jöhetett volna létre az NTSAD közösség tagjainak nagylelkű támogatása nélkül. A szervezet több támogatási forrásnak is köszönetet mond, köztük a Cameron & Hayden Lord Foundationnek, a Heringer Family Research Fundnak, a Katie & Allie Buryk Research Fundnak, a LOTS Research & Education Fundnak, a New York Area Fundnak, Susan és Alan Rodennek, a Sussman Family Fundnak és a Vera Pesotchinsky Research Fundnak.
Az NTSAD a kutatásban a Blu Genes Foundationnel, a Cure Tay-Sachs Foundationnel és a Mathew Forbes Romer Foundationnel működik együtt. A UMass, a Massachusetts General Hospital és a National Institutes of Health szakembereiből álló csapat a betegszervezetekkel közösen dolgozik a klinikai vizsgálat elindításán — a részletekről a későbbiekben adnak tájékoztatást.
Gratulálunk Dr. Gray-Edwardsnak, Dr. Sena-Estevesnek és a UMass Chan teljes kutatócsoportjának ehhez a fontos eredményhez, és köszönjük a GM2-kutatás előmozdításáért tett erőfeszítéseiket.